Communication Officielle
Jeudi 23 février 2023, 22h30 (il y a 14 mois) Communiqué de presse: La FDA approuve ALTUVIIIO™ une fois par semaine – une nouvelle classe de facteur VIII de remplacement pour le traitement de l’hémophilie A, qui confère une protection significative contre les saignementsLa FDA approuve ALTUVIIIO™ une fois par semaine – une nouvelle classe de facteur VIII de remplacement pour le traitement de l’hémophilie A, qui confère une protection significative contre les saignements Paris et Stockholm – Le 23 février 2023 – La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé ALTUVIIIO™ [facteur antihémophilique (recombinant), protéine de fusion-ehtl Fc-VWF-XTEN], anciennement efanesoctocog alpha, le premier facteur VIII de remplacement à action soutenue de sa classe pharmacothérapeutique. ALTUVIIIO est indiqué pour la prophylaxie de routine et le traitement ponctuel pour contrôler les épisodes hémorragiques, ainsi que pour la prise en charge périopératoire (chirurgicale), chez l’adulte et l’enfant atteints d’hémophilie A. ALTUVIIIO est le premier et le seul traitement de l’hémophilie A permettant d’obtenir des niveaux d’activité du facteur normaux ou quasi-normaux (supérieurs à 40 %) pendant presque toute la semaine, à raison d’une dose hebdomadaire, et de réduire significativement les saignements comparativement au traitement prophylactique antérieur par facteur VIII. Paul Hudson L’hémophilie A est une maladie rare qui dure toute la vie et se traduit par l'incapacité du sang à coaguler correctement, ce qui provoque des saignements excessifs et spontanés dans les articulations causant des lésions et douleurs chroniques et pouvant avoir d’importantes répercussions sur la qualité de vie. La gravité de l’hémophilie est fonction du niveau d’activité du facteur de coagulation dans le sang, avec une corrélation négative entre le risque de saignement et les niveaux d’activité du facteur. Dr Lynn Malec Il s’agit de la première approbation d’ALTUVIIIO. La FDA a accordé un examen prioritaire à cette demande – un statut qu’elle réserve aux médicaments qui ont le potentiel d’apporter des améliorations significatives au traitement, au diagnostic ou à la prévention de maladies graves. ALTUVIIIO a également été le premier facteur VIII de remplacement à obtenir la désignation de médicament innovant (Breakthrough Therapy) de la FDA en mai 2022. LA FDA lui a également accordé une évaluation accélérée (Fast Track ) en février 2021 et la désignation de médicament orphelin en août 2017. Une soumission réglementaire est prévue dans l’Union européenne au deuxième semestre de 2023. La Commission européenne lui a accordé la désignation de médicament orphelin en juin 2019. ALTUVIIIO redonne espoir aux patients atteints d’hémophilie A en les protégeant plus longtemps contre les saignements L’approbation de la FDA repose sur l’étude pivot XTEND-1 de phase III dont les résultats ont été récemment publiés dans The New England Journal of Medicine. Dans le cadre de cette étude, le traitement prophylactique hebdomadaire par ALTUVIIIO a atteint son critère d’évaluation primaire et a permis de prévenir les épisodes hémorragiques de manière cliniquement significative chez les personnes présentant une hémophilie A sévère, avec un taux de saignements annualisé (TSA) moyen de 0,70 (IC à 95 % : 0,5-1,0) et médian de 0 (Q1-Q3 : 0,0-1,0). ALTUVIIIO a atteint son principal critère d’évaluation secondaire avec une réduction significative du TSA de 77 %, comparativement à prophylaxie antérieure par facteur VIII, sur la base d’une comparaison entre patients (IC à 95 % : 58 %-87 %). Des données supplémentaires ont montré qu’ALTUVIIIO a permis de prévenir les saignements intra-articulaires, avec un taux de saignements annualisé médian de 0 (Q1-Q3 : 0,0-1,0), et de résoudre 100 % des saignements intra-articulaires dans les articulations cibles, à savoir les articulations dans lesquelles se produisent des saignements répétés (genoux, chevilles ou coudes par exemple). ALTUVIIIO a permis d’obtenir une activité moyenne du facteur VIII supérieure à 40 % pendant presque toute la semaine et supérieure à 10 % au Jour 7 ; ces niveaux ont été associés à une diminution du risque de saignements. Dans le cadre de cette étude, ALTUVIIIO a été bien toléré et aucun inhibiteur anti-facteur VIII n’a été détecté, encore que le développement d’inhibiteurs soit possible après l’administration d’ALTUVIIIO. Par ailleurs, les données intermédiaires de l’étude XTEND-Kids ont montré que les enfants de moins de 12 ans traités par ALTUVIIIO une fois par semaine pendant 26 semaines (n=23) ont présenté un TSA moyen de 0,5 (IC à 95 % : 0,2-1,3) et un TSA médian de 0 (Q1-Q3 : 0,0-1,3). Les résultats de sécurité ont été cohérents avec ceux de l’essai XTEND-1. Les résultats complets de l’essai XTEND-Kids seront présentés dans le cadre d’un prochain congrès médical. Dans toutes les études, ALTUVIIIO a présenté un profil de sécurité bien établi et aucun inhibiteur anti-facteur VIII n’a été détecté, encore que le développement d’inhibiteurs soit possible après son administration. Les effets secondaires les plus fréquents (>10 %) d’ALTUVIIIO sont les maux de tête et l’arthralgie. ALTUVIIIO est indiqué pour la prophylaxie de routine, le traitement ponctuel, le contrôle des épisodes hémorragiques et la prise en charge des saignements périopératoires. La dose recommandée simplifiée de 50 IU/kg est destinée à tous les patients, quel que soit le scénario clinique. La mise sur le marché d’ALTUVIIIO aux États-Unis est prévue pour avril. Afin de s'assurer que les patients aient accès à la protection significative contre les saignements conférée par ALTUVIIIO, Sanofi fixera le prix d'ALTUVIIIO à parité avec le coût annuel du traitement d'un patient en prophylaxie par Eloctate [Facteur antihémophilique (recombinant), protéine de fusion Fc]. Sanofi fournira également des services et des ressources complets d'assistance aux patients en ligne et au 1.855.MyALTUVIIIO (692.5888). Aux Etats-Unis, ALTUVIIIO devrait être disponible en avril. À propos d’ALTUVIIIO™ À propos des programmes cliniques XTEND L’étude XTEND-1 de phase III (NCT04161495) était une étude interventionnelle en ouvert, non randomisée, qui avait pour but d’évaluer la sécurité, l’efficacité et le profil pharmacocinétique d’ALTUVIIIO chez des personnes de plus de 12 ans (n=159) atteintes d’hémophilie A sévère, ayant déjà reçu un traitement par facteur VIII de remplacement. L’étude comportait deux groupes de traitement parallèles : un groupe de traitement prophylactique (groupe A, n=133) dans le cadre duquel les participants ayant déjà bénéficié d’une prophylaxie par facteur VIII ont commencé à recevoir une dose prophylactique hebdomadaire de 50 UI/kg d’ALTUVIIIO pendant 52 semaines et un groupe de traitement épisodique ou « à la demande » (groupe B, n=26), dans le cadre duquel les participants ont reçu une dose d’ALTUVIIIO de 50 UI/kg à la demande pendant 26 semaines, avant de passer à un traitement prophylactique hebdomadaire (50 UI/kg) pendant 26 autres semaines. Le critère d’évaluation primaire était le taux de saignements annualisé (TSA) dans le Groupe A et le principal critère d’évaluation secondaire, la comparaison entre patients du TSA pendant le traitement prophylactique hebdomadaire par ALTUVIIIO, comparativement au TSA avec le traitement prophylactique antérieur, dans un sous-ensemble de participants du Groupe A ayant pris part à l’étude observationnelle (étude 242HA201/OBS16221). L’étude XTEND-Kids (NCT04759131) était une étude interventionnelle en ouvert, non randomisée, de la sécurité, de l’efficacité et du profil pharmacocinétique d’une dose hebdomadaire d’ALTUVIIIO administrée à des enfants de moins de 12 ans (n=67) présentant une hémophilie A sévère ayant déjà été traités. Les patients ont reçu une dose prophylactique hebdomadaire d’ALTUVIIIO (50 UI/kg) pendant 52 semaines. 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